原发性免疫性血小板减少症（ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，以皮肤黏膜出血为主要表现，严重时可发生内脏出血和颅内出血。我国每年新发成人ITP病例5~10/100,000人年，育龄期女性和60岁以上老年人高发。随着ITP发病机制研究的不断进展，人们发现ITP患者不仅存在着血小板破坏的增加，而且还存在着血小板生成素（TPO）分泌相对不足，后者在促进巨核细胞的生长发育过程中起重要作用。

　　Br J Haematol杂志发表了一项由中国医学科学院血液学研究所天津血液病医院杨仁池教授牵头完成的有关艾曲波帕（Promacta）治疗中国慢性ITP患者的III期临床研究，为治疗我国ITP患者提供了新的循证医学证据。艾曲波帕是少数经过随机对照试验验证的慢性ITP治疗选择之一，目前已获得了FDA和EMA以及世界范围内许多国家的注册批准。

　　这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究（第一阶段），纳入经治的成人（≥18岁）慢性ITP患者，治疗随访中，艾曲波帕组患者接受抢救性治疗（定义为新的ITP合并用药治疗、较基线ITP合并用药剂量增加、血小板输注或脾切除术）的比例显著减少（8.7%vs.34%，P<0.001）。

　　安全性方面，艾曲波帕相关不良事件（AE）主要包括：ALT/AST水平升高、间接血胆红素升高、高血钾、总胆红素升高、血红蛋白升高、中性白细胞计数升高、头痛和皮疹等，艾曲波帕组药物相关AE略高于安慰剂组，但严重AE低于安慰剂组。

　　该项研究第二阶段PK和PD结果表明，与既往全球慢性ITP研究中（TRA100773）高加索人相比，中国慢性ITP成人受试者中艾曲波帕的平均浓度-时间曲线下面积（AUC0-τ）和最大实测血浆浓度（Cmax）值分别比高加索ITP患者高52%和26%，提示中国慢性ITP患者应选择一个低于高加索人的剂量（50 mg每天一次）即25 mg每日一次剂量作为起始给药剂量。

　　所以，本项研究表明艾曲波帕25 mg/d的起始剂量可以使ITP患者血小板计数维持在安全范围并减少出血事件。

　　总之，随着对ITP发病机制的深入理解以及临床试验显示出的明确疗效与长期安全性结果，中国ITP诊疗专家共识推荐艾曲波帕为代表的TPO受体激动剂及TPO作为ITP二线治疗的优选药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)是重型再生障碍性贫血患者的新选择？

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