2021年07月20日，Albireo Pharma宣布美国FDA已批准Bylvay（odevixibat）上市，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。

　　Bylvay的获批得到了PEDFIC 1和PEDFIC 2两项全球性3期临床试验数据的支持。在随机双盲、含安慰剂对照的PEDFIC 1研究中，Bylvay达到了降低瘙痒（p=0.004）和血清胆汁酸（p=0.003）的主要终点，且耐受性良好，腹泻/排便频繁的发生率很低。

　　PEDFIC 2是一项长期、开放标签、3期扩展研究，再次证实了Bylvay在接受长达48周治疗的患者中可持续降低血清胆汁酸，并改善瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。Bylvay（Odevixibat）不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。

　　Bylvay（Odevixibat）A4250,是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征。其中，PFIC是首个目标适应症。进行性家族性肝内胆汁淤积（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC）是一种罕见的儿童疾病，导致进行性、危及生命的肝病。根据致病基因的不同，PFIC主要分为六个亚型，即PFIC1、PFIC2、PFIC3和新有学者提出的PFIC4、PFIC5和PFIC6，分别由ATP8B1、ABCB11、ABCB4、TJP2、NR1H4和MYO5B基因突变引起。

　　在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，通常导致生活质量严重下降。此前，PFIC还没有获批的药物。只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数PFIC患者无法活过30岁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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