吡非尼酮已被多国监管部门批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。吡非尼酮具有抗炎、抗纤维化作用，可抑制TGF-β刺激的胶原合成，减少成纤维细胞增殖。

　　闭塞性细支气管炎综合征(BOS)是异体造血细胞移植(HCT)后最严重的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，5年生存率仅为40%。美国多家医院联合开展了针对吡非尼酮治疗HCT后BOS患者的一期非随机单中心临床试验，以评估吡非尼酮的安全性和耐受性。次要研究目标包括通过系列肺功能检测(PFT)、患者报告结果(PRO)验证措施、实验室检测和生物标志物来评估治疗效果。

　　研究共纳入22例患者，所有患者评估了基线和治疗过程中的疾病特征。受试者表现出中度严重的基线肺损伤，平均FVC%为70%，FEV1为51%。患者每天服用吡非尼酮剂量为2325.6 mg/天。

　　在意向治疗的基础上，21名参与者被纳入分析。尽管由于入组人数不多，观察时间不久，吡非尼酮组与对照组患者的肺功能差异无统计学意义，但FEV1%和FVC%坡度的分析发现，8名参与者(38.1%)的FEV1%和/或FVC%有显著改善。这些患者被认为服用吡非尼酮有一定的效果。在对吡非尼酮有反应的患者中，每日强的松平均剂量下降4.9 mg/天，而在无反应的患者中，每日强的松平均剂量增加了3mg/天(P=0.08)。参与研究患者报告的身体功能、呼吸短促、和cGVHD症状学的三个PRO研究量表表明，在吡非尼酮治疗期间，患者描述在6个月时身体功能的SF-36较基线有所改善(16.5分，P=0.02)。使用Lee GVHD症状量表，研究者发现吡非尼酮治疗12个月后皮肤cGVHD症状有显著改善(P=0.04)。

　　不良事件主要包括疲劳18(81.8%)、恶心15(68.2%)、失重10(45.5%)、GERD 9(40.9%)、食欲不振8(36.4%)、腹泻6(27.3%)、光敏性6(27.3%)、干眼症4(18.2%)、肌痛2(9.1%)等，多为轻中度症状。

　　综上，该研究的结果表明吡非尼酮临床应用于造血细胞移植(HCT)后造成的闭塞性细支气管炎综合征(BOS)患者是安全的、耐受的，并且表现出了一定程度的潜在有效性。这些初步结果为开展更大规模的试验提供了数据支持，吡非尼酮可能成为潜在的GVHD的治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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