2022年03月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，苏庇医药申请的Gamifant（emapalumab）依帕伐单抗（曾用名：依帕伐单抗）新药上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品将用于：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。

　　在临床疗效方面，根据2020年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究，依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果，证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

　　该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗；26例患者完成了研究。结果显示，在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（加上7例未经治患者，n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这显着高于预设的零假设40%；两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植（HSCT）；在最后一次观察中，两组分别有74%、71%的患者仍存活。

　　此前，依帕伐单抗曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格，并已于2018年在美国获批上市。2020年12月，CDE受理了依帕伐单抗注射液三项新药上市申请，分别对应10mg(2ml)/瓶、50mg (10ml)/瓶和100mg (20ml)/瓶这三种规格。随后该三项上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症均为原发性HLH成人和儿童（新生儿及以上）患者。

　　Gamifant（emapalumab）依帕伐单抗最初由Novimmune SA公司开发，Swedish Orphan Biovitrum AB（下称Sobi公司）于2018年通过独家许可协议获得了依帕伐单抗的全球权益。这是一款与干扰素γ（IFNγ）结合的单克隆抗体，能够中和IFNγ的作用。IFNγ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子，INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。

　　原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis，HLH）是一种非常罕见，进展迅速，通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。患者症状通常在出生后第一年就会出现，如不加以治疗，平均生存期不到两个月。该病前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况，为患者进行造血干细胞移植（HSCT）做准备。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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