米哚妥林是一种口服多激酶抑制剂，2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者，其III期RATIFY研究中纳入717例FLT3突变的新诊断AML患者，研究结果显示，与安慰剂组相比，米哚妥林联合化疗组的总生存期（OS）明显获益（74.7个月vs 25.6个月，单侧P=0.009）。

　　2021年，第63届ASH年会将于12月11日~14日在线下及线上召开。美国一个教授团队进行了一项FLT3突变型急性髓系白血病（AML）新型治疗方案的研究，并入选今年ASH年会的Poster部分。

　　这项I期、开放标签、剂量探索的研究旨在确定GO、米哚妥林和7+3诱导方案联合治疗的最大耐受剂量，并评估这种联合方案的安全性和初步疗效。年龄>18岁、新诊断AML、适合7+3诱导治疗，并且通过二代测序（NGS）或PCR检测发现存在FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的患者符合入组条件。

　　治疗前后对AML原始细胞的CD33表达进行量化。完成1或2个诱导周期后，CR或CRi的患者可接受最多2个周期的巩固治疗，包括阿糖胞苷（HiDAC或MiDAC，取决于年龄<60岁）、米哚妥林和GO（第一周期第1天），或进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。

　　最常见的“治疗期”不良事件（TEAE）件包括3级发热性中性粒细胞减少症（75%）、3/4级粘膜炎（25%）、3级败血症（25%）和3级食管炎（12.5%）。1例患者发生了严重不良事件，即与GO相关的4级窦道阻塞综合征（发生在治疗的4个月左右，持续23天）。

　　研究治疗的中位持续时间为62天（范围：20-95天），停药原因包括疾病进展（2例）、没有依从性（1例）和进行allo-HSCT（5例）。总缓解率（ORR）和综合CR率均为75%（95%CI：34.9%-96.8%）。在最初的30天内没有发生与治疗相关的死亡。由于这项研究的早期性质，目前尚无生存结局和诱导后CD33表达数据。

　　对于新诊断的FLT3突变的AML患者，GO、米哚妥林和7+3联合方案进行诱导化疗/免疫治疗，产生了可观的反应，并且耐受性良好，至今没有出现DLT。更多的患者纳入和CD33表达的相关分析将进一步了解这种治疗方案对既往预后不佳患者群体的安全性和有效性。

　　ASH会议上公布的这项研究（摘要号1269）报道了GO、米哚妥林和7+3方案的联合疗法用于治疗新诊断的FLT3突变型AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)的不良反应及药代动力学等

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