2022年9月22日，美国FDA已加速批准塞尔帕替尼（Retevmo）扩展适应症，用于治疗携带RET基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤患者。这些患者在之前的全身治疗中或之后进展或者没有其它满意的替代治疗选择。

　　塞尔帕替尼是一种高效的选择性RET抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长，并且在脑转移患者中显示出令人信服的初步证据。其于2020年5月8日被美FDA获批用于治疗RET基因融合或者突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺癌。

　　此次的批准是基于多中心、开放标签、多队列的关键性临床试验LIBRETTO-001数据的支持。在该试验中，评估了塞尔帕替尼治疗局部晚期或转移性RET融合阳性实体瘤患者的疗效和安全性。

　　LIBRETTO-001试验纳入了41例非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的RET融合阳性肿瘤患者。在整个疗效人群中，中位年龄为50岁，54%的患者为女性。此外，68%的患者为白人，24%的患者为亚洲人，4.9%的患者为黑人，7%的患者是西班牙裔或拉丁裔。ECOG评分为0（95%）或1（5%）；大多数患者（95%）患有转移性疾病。90%的患者之前接受过全身性治疗，中位治疗线为2。值得注意的是，32%的患者接受了3种或更多的先前治疗。最常见的癌症包括：胰腺癌（27%）、结直肠癌（24%）、唾液腺癌（10%）和不明原发癌（7%）。

　　通过利用下一代测序，97.6%的患者是通过NGS检测到RET融合，其中2.4%的患者是通过FISH检测到RET融合。试验数据显示，在所有患者人群中，总体客观缓解率（ORR）为44%，其中4.9%的患者获得了完全缓解（CR），39%的患者获得了部分缓解（PR）。该药物的中位缓解持续时间（DOR）为24.5个月，67%的患者持续缓解至少6个月。达到反应的肿瘤类型是胰腺腺癌、结直肠癌（CRC）、唾液腺癌、未知原发性癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。

　　不同癌症类型患者的疗效结果如下：在11例胰腺癌患者中，该药物的ORR为55%，DOR范围为2.5个月至38.3+个月；在10例结直肠癌患者中，ORR为20%，DOR范围为5.6个月至13.3个月；在4例唾液癌患者中，ORR为50%，DOR范围为5.7个月至28.8+个月；在3例原发性癌症未知的患者中，ORR为33%，DOR为9.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(RETEVMO/SELPERCATINIB)有望用于胶质母细胞瘤治疗？

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