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去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝小静脉闭塞病是否安全有效?

时间:2022-11-30 15:18 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

     肝小静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征是一种罕见且危及生命的肝脏疾病,临床表现为体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。值得注意的是,相比接受自体造血干细胞移植的患者,肝脏VOD在异基因造血干细胞移植的患者中更常见,通常由给予HSCT的预处理治疗引发。

去纤苷

  目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施,去纤苷(Defitelio)是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。

  2013年10月18日,去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市;2016年3月30日,去纤苷再获美国FDA批准上市,商品名为Defitelio,用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD,同时它也是首个获得 FDA 批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。

  FDA 的批准是基于3项临床试验,显示了其在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。下表为3项研究中报告的去纤苷生存率总结。

  这是一项3期前瞻性试验,旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗,对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。102例VOD患者的数据显示,34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件,这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。

  第二项研究是一项2期、剂量探索试验,评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg,74例患者接受去纤苷10 mg/kg,每6小时输注一次,持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%,接受10mg/kg剂量的患者为39%(P= .619)。此外,6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%,10mg/kg组的完全缓解率为43%(P = .613)。

  第三项研究是在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析,这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。

去纤苷

  3项临床试验中,去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。下表列出了3%患者发生的4级或5级不良事件。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)预防儿童HSOS有何效果?

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(责任编辑:康必行-小雪)
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