帕比司他是一种泛HDAC抑制剂，于2015年获得FDA批准，可作为特定多发性骨髓瘤患者的联合治疗（与硼替佐米和地塞米松联合使用）。根据FDA批准的剂量指南是口服20毫克，每隔一天一次，每周吃三次（第1，3，5，8，10，12天）在21天周期的第1周和第2周-共吃8个周期。对于有治疗获益的患者，可考虑继续治疗8个周期（共16个周期，48周）。在儿科DIPG人群中进行的试验（临床http://als.gov ID：NCT02717455）使用多达26个周期的帕比司他。
具有H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）是一种实体瘤，大多数DMG携带此突变，在成人中具有显著的异质性。目前没有治疗方法被证明可以提高这种肿瘤类型的生存率。帕比司他t是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可能具有治疗益处。
4例H3K27M突变胶质瘤患者给予帕比司他同情治疗。患者的中位年龄为40岁（范围为22-62岁），其中2人为女性。所有患者的肿瘤位置均为中线，脊髓（n=2），脑干（n=1）和丘脑（n=1）。所有肿瘤均为IDH1/IDH2野生型。3例患者接受放疗，随后加帕比司他辅助治疗。所有患者在帕比司他治疗之前或期间均未使用其他药物治疗，除了同时用于3名患者的地塞米松。没有患者出现2级或更高（每个CTCAE级）的不良反应。中位总生存期为42个月，中位无进展生存期为19个月，2名患者在最后一次随访时还活着（都是脊髓肿瘤并接受放射治疗）。最佳反应为2例患者病情稳定，1例患者部分缓解。
结果表明，在我们描述的剂量和给药时间上，它具有良好的耐受性，在整个研究期间没有严重的不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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