恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）。

　　罗氏/Ignyta合作开发的口服Trk、ROS1和ALK蛋白强效抑制剂，对携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合基因的晚期或转移性肿瘤患者具有快速持久的疗效，且可以通过血脑屏障。

　　2019年8月，FDA宣布批准罗氏Rozlytrek（Entrectinib，恩曲替尼）上市，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。同时，FDA还批准恩曲替尼用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌。

　　此次恩曲替尼（Entrectinib）获批，是基于关键Ⅱ期STARTRK-2、I期STARTRK-1、I期ALKA-372-001的研究数据（51例ROS1基因融合患者和54例局部晚期或转移性NTRK基因融合实体瘤患者的综合分析，包含超过19种组织病理学的10种肿瘤类型：肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌癌、胰腺癌、妇科癌症和胆管癌）以及在儿科患者中I/Ib期STARTRK-NG的研究数据。这几项研究共涉及全球15个国家的150个中心。

　　STARTRK-2是一项全球性、多中心、开放性II期临床试验，针对携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合的实体瘤患者。主要研究终点为客观响应率(ORR)，次要研究终点为响应持续时间(DoR)。其他次要结果包括反应时间、临床受益率、颅内肿瘤反应、无进展生存期(PFS)、中枢神经系统(CNS)PFS和总生存期(OS)。

　　STARTRK-NG是一项I/II期剂量递增和扩增研究，评估恩曲替尼用于治疗复发性或难治性颅外实体肿瘤或原发性中枢神经系统肿瘤的儿童和青少年患者的安全性和有效性。这些患者既往没有接受过一线治疗、伴或不伴TRK、ROS1或ALK融合。

　　STARTRK-1是一项多中心、开放性、剂量递增I期临床试验，针对美国和韩国携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合的实体瘤患者每日连续给药。通过标准剂量递增方案评估恩曲替尼的安全性和耐受性，并确定推荐II期剂量。

　　ALKA-372-001是一项多中心、开放性、剂量递增I期临床试验，在意大利进行，针对携带TRKA/B/C、ROS1或ALK基因融合的晚期或转移性实体瘤患者进行间歇性和连续性恩曲替尼给药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩曲替尼(ENTRECTINIB/ROZLYTREK)如何服用？需要注意什么？

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