脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种罕见的神经系统疾病，对生活质量有显著影响，其特征为进行性步态不协调和吞咽困难等。他替瑞林片，是全世界唯一上市的用于脊髓小脑性共济失调的运动失调改善的口服药品，由日本田边三菱制药株式会社研发，于2000年在日本上市，剂型为普通片剂，2009年在日本上市口崩片，规格5mg/片。2019年在韩国上市，目前中国尚未进口，国内也暂时没有仿制产品上市。

　　为了推动他替瑞林片尽快在国内上市，填补中国SCA药物空白，了解中国SCA患者服用他替瑞林片的现状是非常必要的。本文通过调研国内正在服用或至少服用过一月以上日本产他替瑞林片的患者的用药情况，主要评价指标为患者服用他替瑞林片的安全性、有效行和可及性，旨在了解他替瑞林在中国患者中的使用情况以及患者对他替瑞林的需求情况。

　　基于研究目的，我们联合北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心，组织完成了他替瑞林的安全性、有效性和可及性的问卷调查。样本为50名正在服用或至少服用过一月以上日本产他替瑞林片的患者。

　　抽样方法：通过患者组织及患者社群公开招募信息，采取滚雪球抽样法招募受访者。

　　样本来源：报名参与调查的患者共74名，优先调查了39名正在服药的患者，后补充11名服用过他替瑞林片的患者。

　　调查方法：本次调查于2022年11月3日正式启动，问卷收缴截至当月30日，通过线上及线下相结合的方式开展。受试者需签署《知情同意书》进入问卷填写阶段，完成所有必选题后需再次签名确认信息真实性。线上问卷由网络系统生成链接，共发放43份问卷，收回43份；线下由访谈员当面访谈患者，共发放7份问卷，回收7份。所有问卷均为有效问卷。

　　本次共发放问卷50份，收回问卷50份，合格问卷50份，问卷合格率100%；线下问卷7份，占比（14%），线上问卷43份，占比（86%）。详细数据分析如下：服用他替瑞林片时长在1-6个月的患者最多，有32人（64%），其次是24个月以上8人（16%）和6-12个月5人（10%）；服用他替瑞林片后，认为有改善的有42人（84%），主要改善点集中在步态稳定性、肢体僵硬程度、语言流利度及吞咽问题上，有些受访者表示无法具体描述改善情况，但整体感受较未服药时好；认为没有改善的有8人（16%）。服用他替瑞林片引起了身体不适的有9人（18%），没有不适感41人（82%），说明受试者服用他替瑞林片后的整体不良反应较少。

　　受访者中停用过他替瑞林片及目前停药的有27人（54%），主要原因是“价格过高，经济压力过大”、“疫情买不到药或送不到”等，说明目前他替瑞林片在国内购买有一些困难（价格及途径方面）。其中，因停药加重了病情的有17人（63%），停药后没有加重病情10人（37%）；病情进展主要表现为“走路的稳定性变差，无力感加强，容易摔跤”和“语言表达能力下降”等。持续服用他替瑞林片的受访者有23人（46%）。

　　认为他替瑞林片是SCA患者急需药品的受试者有37人（74%），认为不是的有13人（26%）。46人（92%）迫切期待国产他替瑞林的上市。说明患者对治疗药物的需求较大。

　　询问受试者对国产他替瑞林上市的期待时，16人“希望国产他替瑞林片价格便宜可负担”，12人表示“越快上市越好”。有49人（98%）在“如果现在国内上市一款针对SCA的药物，您是否会立刻使用呢”中选择了“是”，1人（2%）表示“不会立刻使用，先观望一段时间”。说明患者大多希望治疗SCA的药物尽快在国内上市。

　　综上，可以直观看出，他替瑞林片作为目前已经上市20年的针对SCA的药物，安全性和有效性得到大部分使用过患者的认可和信赖，大部分患者都对其有迫切的需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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