2020年4月18日，FDA宣布Pemazyre（培美替尼）获批上市，该药对携带FGFR2基因融合或其他重排类型的晚期经治胆管癌患者具有良好的临床效果。而除了胆管癌之外，培美替尼也在向其它的实体瘤进军，或能成为一个新的泛癌种靶向药。

　　近日，MD安德森癌症中心的研究人员发表论文公布了FIGHT-101研究的结果。这一研究中，128位先前治疗失败的多种晚期实体瘤患者接受了培美替尼治疗，在包括胆管癌在内的多个癌种中都观察到了部分缓解。

　　像尿路上皮癌、乳腺癌、子宫内膜癌、胆管癌等，都是FGFR基因变异较多的癌症。在胆管癌中，FGFR抑制剂培美替尼达到了36%的客观缓解率，并已经获得了FDA的批准。在其他FGFR变异的癌症中，培美替尼是否有效呢？

　　FIGHT-101研究共纳入了128名在治疗后出现进展，没有可用疗法的晚期癌症患者，分成连续给药和间歇给药两个治疗组，两组分别有70人和58人。这些患者中位年龄59岁，78%是女性，所患的癌症包括胆管癌、乳腺癌、结肠癌、肺癌等，76.6%接受过至少3轮失败的治疗。

　　在试验中，有12名（9.4%）患者在培美替尼治疗后部分缓解，40人（31.3%）病情稳定，49人（38.3%）病情进展，另外还有27人的疗效未经评估。12名部分缓解的患者包括5名胆管癌患者，以及头颈癌、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、纤维性星形细胞瘤和非小细胞肺癌患者各1名。

　　全部128名患者中，有96人具有可用的FGF/FGFR基因数据，其中79人携带FGF/FGFR基因变异，包括20个FGFR基因融合或重排，13个FGFR激活突变，26个FGFR扩增，以及20个FGF扩增。

　　79个携带FGF/FGFR基因变异的患者中有10人部分缓解，客观缓解率12.7%。其中，具有FGFR基因融合或重排的患者客观缓解率最高，达25%。其次是具有FGFR激活突变的患者，客观缓解率23.1%。FGFR扩增和FGF扩增的患者客观缓解率较低，分别为3.8%和5%。

　　研究中主要出现的治疗相关不良反应包括干眼症、睫毛改变、高磷血症、低磷血症、指甲毒性、视力模糊等。其中，3级及以上较为严重的不良反应在间歇给药组的发生率为50%，显著低于连续给药组的75.9%。

　　研究人员表示，这一研究再次证明了培美替尼在胆管癌中的有效性，在其它具有FGF/FGFR变异的癌症中也显示出了一定的活性，或许能成为一个新的泛癌种靶向药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向新药培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)的治疗效果好吗？

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