去纤苷是一种促进纤溶的药物，获批用于接受造血细胞移植的成人和儿童中度至重度肝窦阻塞综合征（SOS）患者。去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点。
肝小静脉闭塞病，是因为各种原因导致肝小叶中央的静脉和下静脉等小静脉纤维化与内膜炎，从而诱使管腔广泛闭塞、狭窄，甚至引发肝细胞大量纤维化、坏死的血管疾病。这种疾病常见于造血干细胞移植时的并发症。临床表现为肝大、腹水、腹痛等。
在欧洲已完成的随机性、多中心Ⅲ期临床试验中，研究者共纳入356名造血干细胞移植的患者，用来对比移植后一个月内肝小静脉闭塞病的发病率，其中180例患者为去纤苷组，共有2人发病，占比12%;对照组共176名患者，有35人发病，占比20%。
之后又进行了75例患者的Ⅱ期试验、102例患者的Ⅲ期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT(造血干细胞移植)后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在Ⅱ期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而Ⅲ期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。由此证明使用去纤苷治疗的患者存活率更高，效果也十分明显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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