胆囊癌（Gallbladder carcinoma，GBC）是一种发生于胆囊（包括胆囊底部、体部、颈部以及胆囊管）的罕见高侵袭性肿瘤。目前，GBC的靶向治疗策略相对匮乏，最新研究表明HER2扩增的GBC患者可以从HER2靶向治疗中获益。拉帕替尼（lapatinib）是一种口服的小分子表皮生长因子（EGFR:ErbB-1，HER2）酪氨酸激酶抑制剂，临床上主要用于联合卡培他滨治疗HER2过度表达的，既往接受过包括蒽环类、紫杉醇、曲妥珠单抗(赫赛汀)治疗的晚期或转移性乳腺癌。
一例HER2扩增的复发性GBC患者接受曲妥珠单抗和拉帕替尼联合治疗4个月后达到PR，且该治疗方案对脑部和肺部转移灶都有部分疗效。
乳腺癌方面的研究提示，使用曲妥珠单抗和拉帕替尼联合治疗相比于单药治疗，可延长患者PFS。患者具有脑转移病灶，2016年3月开始曲妥珠单抗和拉帕替尼双药联合治疗，三周后，胸部和脑部MRI显示，患者脑转移灶和肺转移灶获得了部分缓解，MRI结果显示转移性肿瘤缩小。同时进行ctDNA基因检测，治疗后HER2拷贝数扩增未检出，表明抗HER2靶向治疗有效。
9.8%的GBC患者具有HER2扩增，目前尚未有获批的靶向药物。但抗HER2的靶向治疗方案，在其他癌种已获批。多篇报道证实，曲妥珠单抗联合拉帕替尼的治疗方案针对HER2扩增的难治性乳腺癌患者具有较好疗效。
本研究在HER2扩增的GBC患者中尝试了曲妥珠单抗联合拉帕替尼治疗，用药4个月后达到PR，证明HER2抑制剂是可行的治疗策略，且可有效抑制脑转移。此外，本研究提示全面的基因检测可以更好地为临床医生和患者提供精准治疗指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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