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艾曲泊帕/艾曲博帕(Eltrombopag)一线治疗重型再生障碍性贫血的效果好吗?

时间:2023-01-04 14:09 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       重型再生障碍性贫血(SAA)是一种威胁生命的骨髓衰竭疾病,其特征为全血细胞减少和骨髓细胞减少。对于不适合接受造血干细胞移植的SAA患者,标准治疗方法为免疫抑制疗法(IST),包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢菌素A(CsA),其中马ATG相比于兔ATG更有效。但该疗法存在缓解率低、复发、克隆演变等缺陷;该疗法同时存在治疗费用昂贵、部分患者无法耐受、马ATG供应有限等问题,使许多SAA患者治疗选择受限。艾曲泊帕适用于IST疗效不佳或对IST难治的SAA患者,近期FDA也批准艾曲泊帕联合IST作为SAA患者的一线治疗方案。

艾曲泊帕

  SOAR(NCT02998645)是一项2阶段、单臂、多中心、开放标签研究。研究目的为探索无ATC方案(艾曲泊帕联合CsA)治疗SAA的有效性和安全性。研究纳入成人SAA患者接受为期6个月的艾曲泊帕联合CsA一线治疗,获得疾病缓解的患者继续接受为期24个月(后减至18个月)的CsA治疗。研究中限制输血。研究中将对患者进行两次疗效评估,间隔≥7天。该研究的主要疗效终点为治疗6个月后的总缓解率(ORR)。根据历史数据,ORR≥30%视为具有临床意义。

  研究共纳入54例患者,中位年龄为55.0岁(IQR:40.0-67.0),其中63.0%的患者为男性,大部分患者为白种人(40.7%)或黄种人(40.7%)。患者暴露于艾曲泊帕和CsA的中位时间分别为5.7个月(IQR:2.5-5.8)和5.7个月(IQR:2.4-8.1)。艾曲泊帕的中位剂量为150.0mg/天(IQR:100.0-150.0)。该研究达到主要终点,6个月的ORR为46.3%(95%CI:32.6%-60.4%)。25例达到疾病缓解的患者中,2例(6.3%)患者在治疗6个月时达到完全缓解(CR)。该研究的次要终点包括治疗3个月的ORR(40.7%;95%CI:27.6%-55.0%)和治疗6个月的ORR(确定缓解的患者)(37.0%;95%CI:24.3%-51.3%)。

  52例患者出现不良事件(AE),45例(83.3%)患者出现治疗相关AE(TAE),其中23例(42.6%)患者出现≥3级TAE。最常见的AE为血胆红素增高(40.7%)、恶心(29.6%)、丙氨酸氨基转移酶增高(22.2%)、腹泻(22.2%)。7例(13.0%)患者因AE中止治疗。研究中8例患者死亡(再生障碍性贫血3例、新冠肺炎、出血、多器官功能障碍综合征、发热、血栓症各1例),未出现与治疗相关的死亡事件。

  SOAR研究数据显示,对于不适合接受ATG治疗的SAA患者,艾曲泊帕联合CsA的一线治疗可以带来获益。鉴于该研究中患者的中位年龄(55.0岁)较大,该治疗方案获得的较高的ORR值得关注。该研究未观察到新的安全性信号。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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