West综合征，又称婴儿痉挛症，通常起病于婴儿早期，患病率为0.25～0.42例/1000例，临床表现为癫痫性痉挛发作、精神运动发育迟滞、脑电图高度失律三大特征。婴儿痉挛症对传统抗癫痫药物的治疗通常应答差。指南和综述推荐使用肾上腺皮质激素（ACTH）或氨己烯酸治疗，仍有33%～56%的患儿治疗无效。
氨己烯酸散为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，已于2018年在美国上市，是FDA批准的极少数治疗婴儿痉挛和使用多种癫痫疗法之后仍不能控制发作的部分成人复杂部分性癫痫发作的有效药物之一。
一项系统性回顾纳入1项meta分析、1项RCT研究和10项回顾性研究，评估ACTH用于婴儿痉挛症的疗效。研究认为，ACTH可作为婴儿痉挛症治疗的首选药物，优于类固醇和氨己烯酸，但存在一定的局限和争议。例如，有2项英国RCT研究和2项回顾性研究表明，类固醇和氨己烯酸治疗婴儿痉挛症，疗效并无显著性差异。
1项RCT研究表明，高剂量的氨己烯酸（100～148mg/[kg·d]）显著优于低剂量（18～36 mg/[kg·d]；P=0.0375）。另一项前瞻性、非对照的观察性研究，旨在评估氨己烯酸单药治疗的疗效。结果表明，氨己烯酸单药治疗14～22天，56.1%的患者发作终止，疗效显著。还有一项前瞻性、非随机的对照研究认为，氨己烯酸较ACTH治疗具有更高的应答率（73%vs.63%）。但是，ACTH治疗较氨己烯酸具有更好的脑电图结局。
针对婴儿痉挛症，目前的治疗方案包括ACTH、类固醇、氨己烯酸、托吡酯、左乙拉西坦、唑尼沙胺、丙戊酸联合苯二氮䓬类药物、饮食治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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