地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)是一种口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β地中海贫血和其他慢性贫血而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。

　　有这样一项研究，为研究地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血(AA)患者的祛铁疗效及安全性，分析了64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。

　　所有患者地拉罗司/恩瑞格的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为(18.6±3.60)mg·kg-1·d-1.经12个月治疗后，中位血清铁蛋白(SF)水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L(23例)，降幅达38%，SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L;23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L,降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L.

　　血肌酐增高(40.98%)、胃肠道不适(40.98%)是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高(ALT:21.31%;AST:13.11%)、蛋白尿(24.59%)。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。对于合并使用环孢素的38例患者，12例(31.8%)连续2次肌酐值>正常值上限(ULN)，10例(26.3%)连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例(2.6%)血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN.对于AST和ALT,整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN.对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。

　　总之，地拉罗司/恩瑞格治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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