原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其特征是血小板自身抗体和/或特异性靶向血小板/巨核细胞抗原的抗血小板自身抗体和/或 T细胞介导的血小板破坏加速和生成受损。ITP的致病机制复杂，目前尚未阐明。

　　血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），包括艾曲波帕，罗米司亭和其他新近获批的药物，可以激活巨核细胞上的TPO受体（MPL）以刺激血小板产生。

　　一项真实世界的研究(P1641)评估了244例成年原发性 ITP 患者。所有患者均在2016年1月至2020年10月期间住院，并接受艾曲波帕治疗。初始日剂量分别为：20例患者25mg（8.2%），129例（52.9%）为50mg，95例（38.9%）为75mg。定期评估所有患者的艾曲波帕治疗的有效性、安全性和耐受性，并根据血小板计数调整治疗剂量。停用艾曲波帕的时间由医生依据治疗决策自行决定。依据美国国家癌症研究所不良事件（AE）通用术语标准5.0版（CTCAE）对使用艾曲波帕的AE进行了评估和分类。

　　总体缓解率为76.6%（187/244），其中10.7%（26/244），20.1%（49/244），45.9%（112/244）分别达到R1，R2和R3。中位反应时间（TTR）为5天（IQR：3-11）。

　　此项真实世界研究提供了艾曲波帕在ITP患者中的优化治疗策略。我们建议对存在高出血风险的ITP患者使用较高的初始剂量，以获得更好的短期反应且耐受性良好。早期接受艾曲波帕治疗的ITP患者：既往治疗的线数较少，联合用药较少，naive Treg/T cell比率较高，可能获得足够的反应。巨核细胞数量越多，达到疗效反应越快。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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