去纤苷（去纤苷钠）适用于成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，又称肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾功能或肺功能障碍的患者。在体外，去纤苷钠能增强血纤维蛋白溶酶水解纤维蛋白凝块的活性；去纤苷钠能上调组织纤溶酶原激活物和凝血酶调节蛋白的表达，同时下调血管性血友病因子和纤溶酶原激活物抑制剂-1的表达，从而减少内皮细胞活化和增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解；去纤苷钠能保护内皮细胞免受化疗、TNFα、血清饥饿和再灌注造成的损伤。

　　研究人员对去纤苷的安全性进行了评估，结果提示与其他用于预防及治疗HSOS的药物相比，大多数研究结果显示去纤苷的安全性及耐受性普遍较好。去纤苷相关AEs主要为出血、低血压、胃肠道不适，但大多数病情较轻微，严重的（3～5级）AEs的总发生率较低（6%，104/1 824)。而与历史对照相比，接受去纤苷治疗的患者AEs发生率通常无显著差异，提示应用去纤苷时的AEs可能与患者疾病本身相关，而与治疗无关。

　　关键的3期临床试验中去纤苷治疗HSOS的安全性与上述研究一致。去纤苷最常见的AEs是出血（64%对比75%）、低血压（39.2%对比50%）和腹泻（23.5%对比37.5%），与对照组相比差异无统计学意义。去纤苷治疗组患者肺出血、消化道出血和脑出血的发生率分别为11.8%、7.8%和2.9%，其中最严重的AEs为肺泡出血，两组之间肺泡出血发生率相似（6.9%对比6.3%）。与对照组相比，去纤苷治疗组患者出血中位时间更长（7 d对比3.5 d）。上述T-IND研究（n=1 000）进一步证实了去纤苷的安全性[16]，患者中1级以上AEs发生率为21%，肺出血、消化道出血、鼻出血和低血压的发生率分别为4.6%、3.0%、2.3%、2.0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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