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去纤苷(DEFITELIO)的药理作用药效和安全性如何?

时间:2023-01-28 09:40 来源:医药资讯 作者:康必行-小伟

  肝窦阻塞综合征(HSOS)是造血干细胞移植(HSCT)患者早期最常见的并发症,据报道 HSCT 后 HSOS 的平均发病率为 13.7%(0 ~ 62%),HSOS 可能伴有多器官功能衰竭,发病 100 d 时病死率可超过 80%。去纤苷是目前用于预防和治疗 HSCT 后 HSOS 最安全有效的药物,是目前美国唯一批准治疗 HSCT 后伴有肺 / 肾功能障碍的 HSOS 的药物,在欧盟国家被批准用于治疗 HSCT 后的严重 HSOS.现概括性描述去纤苷在 HSCT 后 HSOS 中的临床应用,简述去纤苷的药理作用、药效和安全性、用药剂量、治疗等方面的研究进展。

去纤苷

  HSOS 常在 HSCT 后 3 周内发生,主要临床特征包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体质量迅速增加、体液潴留,公认的诊断标准为 Baltimore 标准和改良的 Seattle 标准。2016 年欧洲血液和骨髓移植学会修订了 HSOS 的诊断标准,增加了疾病分型(典型表现或晚发疾病)和严重程度分级(轻度、中度、重度或非常严重)。

  HSOS 的病理生理学复杂,对肝窦内皮细胞的直接毒性作用是其主要机制。损伤的初始组织学改变包括内皮细胞下区扩张、红细胞外渗、纤维蛋白沉积、小静脉壁内凝血因子Ⅷ / 血管性血友病因子(von willebrand factor,vWF)(VIII/vWF因子)表达。这些初始改变导致周围肝细胞坏死,进而引发细胞外基质沉积、星状细胞增多、肝窦纤维化,最终可导致肝细胞坏死和肝衰竭。

  传统上,HSOS 的治疗多采用对症支持治疗以及组织纤溶酶原激活剂(tissue plasminogen activator, tPA)和肝素 ,但是疗效有限,并可增加清髓药物毒性。2016 年 3 月,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准去纤苷(Jazz Pharmaceuticals,Inc. Palo Alto,CA 94304,US)用于治疗成人和儿童 HSCT 后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏 HSOS 患者,并被英国血液学标准委员会(British Committee for Standards in Haematology,BCSH)/ 英国血液和骨髓移植学会(British Society for Blood and Marrow Transplantation, BSBMT)(BCSH/BSBMT)制定的 HSOS 临床管理指南推荐用于预防和治疗 HSOS.如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小伟)
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