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地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)在骨髓增生异常综合征患者祛铁治疗中有良好效果?

时间:2023-01-28 12:02 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

        地拉罗司是FDA在2005年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂,已在80多个国家上市。在美国上市的口服混悬液和分散片,被批准用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载,和10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载。

  2010年,地拉罗司分散片在中国获批上市,被批准用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载,和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。

地拉罗司

  研究证实,铁螯合治疗可使MDS患者的造血功能得到改善。一项前瞻性研究显示,口服铁鳌合剂地拉罗司可迅速降低不稳定血浆铁(LPI),所有LPI基线异常者在治疗13周后恢复正常,并在单次给药后提供24h持续的针对毒性非结合铁的保护作用。EPIC研究结果显示,地拉罗司可有效清除输血依赖性MDS患者体内的过量铁,其作用呈剂量依赖性;且患者的肝损伤指标显著改善,与血清铁蛋白水平降低有良好相关性。

  地拉罗司还可有效预防无铁过载的输血依赖性MDS患者出现铁过载及与铁相关的损伤。对4项开放标签研究的汇总分析显示,在无显著铁沉积(LIC<7mgFe/g干重)的患者中,地拉罗司可预防铁过载发生。在已有铁过载(LIC≥7mgFe/g干重)患者体内,其可有效清除过量铁。该研究同时为地拉罗司在MDS患者中的长期(多达30个月)疗效和安全性提供了有力支持。

  目前国际上对铁螯合治疗的时机基本达成共识,多数指南建议在患者铁蛋白≥1000μg/L时开始铁螯合治疗,其中意大利等国家的指南明确推荐应用地拉罗司。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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