英菲格拉替尼（Infigratinib），前称BGJ398，是一种口服、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3选择性抑制剂。2021年5月28日，BridgeBio Pharma下属QED Therapeutics公司和Helsinn集团共同宣布，美国FDA已加速批准英菲格拉替尼（infigratinib）上市，用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）经治患者。

　　成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因组改变（扩增、突变和/或融合）发生在约8%的神经胶质瘤中，尤其是FGFR1和FGFR3。研究人员在FGFR改变的复发性胶质瘤患者中进行了选择性FGFR1-3抑制剂infigratinib（BGJ398）的多中心开放标签单臂II期研究。

　　具有FGFR改变的复发性/进行性神经胶质瘤的成年人在第1-21/28天接受口服英菲格拉替尼 125 mg。主要终点是研究者通过神经肿瘤学反应评估（RANO）标准评估的6个月无进展生存（PFS）率。对可用的治疗前存储的组织进行了全面的基因组分析，以探索与疗效的其他分子相关性。

　　26例患者中，6个月PFS率为16.0%（95%CI：5.0-32.5），中位PFS为1.7个月（95%CI：1.1-2.8），ORR为3.8%。然而，4名患者的疾病控制持续时间超过1年：其中3名患者的肿瘤在FGFR1（K656E）（n=2）或FGFR3（K650E）（n=1）的类似位置处具有激活点突变。另一组检测到FGFR3-TACC3融合。

　　高磷血症是最常报告的与治疗相关的不良事件（所有级别，76.9%；3级，3.8%），并且是FGFR抑制剂的已知靶向毒性。

　　FGFR抑制剂与英菲格拉替尼单药治疗在复发性胶质瘤和不同FGFR基因改变的患者群体中疗效有限，但在具有FGFR1或FGFR3点突变或FGFR3-TACC3融合的肿瘤患者中观察到持续超过1年的持久疾病控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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