深受众多癌种患者关注的泛瘤种精准靶向药物维泰凯（拉罗替尼）经国家药品监督管理局正式批准用于携带NTRK的成人和儿童实体瘤患者。拉罗替尼作为首个口服TRK抑制剂，是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。
什么是NTRK，拉罗替尼又为什么被称为“广谱”抗癌药？
NTRK，全称为“神经营养酪氨酸受体激酶”（Neurotrophin receptor kinase，NTRK），是一个蛋白质大家族，其编码基因包括NTRK1、NTRK2和NTRK3。这兄弟三人，又分别对应着 TRKA、TRKB 和 TRKC 三种受体蛋白，全称为“原肌球蛋白受体激酶”（tropomyosin-receptor kinas，TRK），是一类受体酪氨酸激酶家族，能够在神经系统中表达。当该途径的TRK蛋白出现异常时，可能会导致神经发育障碍和各种中枢神经系统（CNS）疾病。但这还只是“前菜”。更严重的情况是：NTRK家族中的任何基因与其他基因发生融合突变，则可能导致产生异常的TRK蛋白，这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白，具有构象激活的特性，TRK融合蛋白处于持续活跃状态，将驱动TRK融合肿瘤扩散和生长。
且NTRK基因融合的发生与肿瘤的发病位置无关，与年龄无关，可见于胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等多种实体瘤。因此，可以把NTRK理解为“万恶之源”，是多种癌症的重要发病位点，也是目前首个被发现并被认可的全癌种共发的可用药突变基因。
虽然NTRK基因融合非常罕见，在恶性实体瘤患者中的占比不到1%，但鉴于其在多种癌症发病中的驱动作用，NTRK基因融合成为攻克多种癌种的亟待突破的治疗方向。近年来的研究也显示，对于出现该突变的患者，使用靶向药治疗的效果很好，能够取得较高的无进展生存期。因此，癌症治疗专家建议，在条件允许的情况下，一定要进行NTRK基因检测，方便及时治疗。
拜耳公司研发的Larotrectinib（拉罗替尼）在跨癌种的临床试验中展现了优异的控制率。2021年6月6日的ASCO大会上，拉罗替尼在206例可评估的成人和儿童肿瘤患者中的治疗数据显示，在所有NTRK融合的癌症患者中，客观缓解率（ORR）高达75%，并且持续缓解时间（DOR）平均长达4年（49.3个月）以上。值得一提的是，这项数据覆盖了21类不同的癌症类型以及不同年龄的患者，证明了拉罗替尼在肿瘤治疗领域的“广谱”与有效性。
基于优异的临床数据，拉罗替尼2018年11月在美国首次获批。2020年，该药更新了临床数据，在116例TRK融合癌患者中，均显示极高的缓解率和较长的缓解持续时间，且没有出副作用。同年，我国也紧随其后，在国内开展临床招募，开始临床试验。
在此前的国内外临床试验中，拉罗替尼在多种癌症取得了不错的疗效，参考结果如下：
1. 儿童肿瘤;实验纳入17名患者TRK融合阳性，平均年龄是4.5岁，最终有14名患者对此药物的治疗产生了应答，有效率高达93%。
2. 肺癌:55名TRK融合的非小细胞肺癌患者当中，4例患者进行了服药，有3例都出现了肿瘤的停止生长或体积缩小。
3. 消化道肿瘤:实验纳入14名癌症患者(结肠癌8例、胆管癌和腺癌各2例，阑尾癌和肝癌各1例)，在进行该药物治疗后，结果表明，消化道肿瘤亚组的总缓解率为43%。
4. 罕见癌症:如分泌性唾液腺癌和分泌型乳腺癌等，此药物也可起到比较明显的效果。
可以看到，拉罗替尼对多种癌症都能起效，也正因如此，被视为“跨癌种”的广谱药物，并受到广大研究人员的重点关注。事实上，所有可能因NTRK融合突变导致的癌症，都可以将NTRK的检测纳入基因检测的列表中。尤其是其中检出率较高的癌症类型患者，只要发现存在NTRK融合突变，就有希望从治疗中长期获益。
继美国、日本之后，2022年4月13日，我国药品监督管理局批准肿瘤精准治疗药物维泰凯（拉罗替尼）用于符合下列条件的成人和儿童实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变。患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者。无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)在TRK融合阳性实体肿瘤患者中的治疗效果如何？
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