2019年7月，Selinexor联合低剂量地塞米松（Sel-dex）的联合方案基于STORM研究结果在美国获批上市。STORM研究结果显示：Sel-dex方案治疗5药暴露、3类药难治的多发性骨髓瘤患者，ORR达到26.2%。对于硼替佐米和来那度胺均难治的MM患者，泊马度胺联合地塞米松方案的ORR为31%，PFS＜4个月。我们开展STOMP研究评估Selinexor、泊马度胺和地塞米松联合方案（SPd）治疗复发/难治MM患者的疗效和安全性。

　　STOMP研究是一项多中心，开放性，1/2b期剂量递增的扩大研究。纳入既往接受过来那度胺和1种蛋白酶体抑制剂治疗的复发/难治MM患者。研究方案为Selinexor 60/80 mg QW或60/80 mg BIW口服，泊马度胺2、3、4 mg剂量递增（第1-21天）口服，低剂量地塞米松20 mg BIW或40 mg QW.主要研究终点为SPd方案治疗复发/难治MM患者的最大耐受剂量（MTD）、2期推荐剂量（RP2D），患者的安全性、耐受性和初步疗效。

　　截止到2019年7月1日，共纳入48例患者（26例男性，22 例女性），中位年龄64岁（范围：43-83岁）。既往接受治疗方案中位数为4次（范围：2-13）。40例（83%）患者接受过自体干细胞移植（1例同时接受过自体和异基因干细胞移植）。1期剂量递增研究患者入组已完成。

　　所有分组中共观察到8例剂量限制性毒性（DLTs）。常见（1/2级，≥3级）血液学治疗相关不良事件（TRAEs）为中性粒细胞减少（8%，54%），血小板减少（21%，33%），贫血（17%，29%），白细胞减少（13%，15%）。常见（1/2级，≥3级）非血液学TRAEs为恶心（56%，0%）、疲劳（40%，10%）、食欲下降 （46%，0%）、体重减轻（33%，0%）、 腹泻（27%，0%）、呕吐（21%，2%）。QW方案 和 BIW方案相比，≥3级血小板减少（27% vs 44%）和贫血（20% vs 44%）发生率更低。

　　44/48例患者可评估疗效（27例来那度胺难治/泊马度胺初治，4例接受过来那度胺治疗/泊马度胺初治，13例对泊马度胺和来那度胺均难治，19例对来那度胺和硼替佐米均难治）。

　　初次接受泊马度胺治疗的患者（N=31），ORR为58%（7例VGPR,11例PR），中位PFS为12.2个月。对来那度胺/泊马度胺均难治的患者（N=13），ORR为31%（4例PR），中位PFS为4.2个月。

　　SPd全口服方案治疗对来那度胺难治/泊马度胺初治的MM患者ORR为58%，相较于之前报道的Pd方案治疗相似患者的ORR为31%疗效更优。SPd方案的中位PFS为12.2个月和Pd方案的中位PFS<4个月相比也更长。

　　另外，无新增不良事件。Selinexor QW方案产生的不良事件可控，3/4级不良事件主要为恶心，呕吐，腹泻，体重减轻，食欲下降等且发生率≤2%，表明Selinexor的副作用和剂量及给药方案相关。SPd方案QW的疗效显著、副作用可控，为进一步研究提供支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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