在全球范围内约13%肝内胆管癌患者被检测出具有异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变。临床前数据显示IDH突变通过影响肝祖细胞分化和增殖，从而促进胆管癌发生发展。

　　依维替尼（AG-120）是一种口服的，有效的，靶向性的IDH1突变抑制剂，已批准用于不适合进行强化疗的新诊断为急性髓细胞性白血病的患者以及复发性或难治性急性髓性白血病的患者。

　　早期I期临床试验发现依维替尼治疗IDH1阳性晚期ICC患者具有3.8个月的mPFS,6个月的PFS率为40.1%，12个月PFS率为21.8%且安全性好。近期在The Lancet Oncol 期刊中发表了Ivosidenib（依维替尼）药物治疗IDH1阳性晚期ICC患者疗效和安全性评估的III期临床试验结果。

　　这项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的III期研究纳入了来自六个国家/地区的49家医院的患者，这些患者是IDH1阳性晚期胆管癌且先前接受过标准治疗后疾病发展进展。将患者随机分配（2：1），每天口服一次依维替尼500 mg或安慰剂。根据研究者的评估和在放疗进展中允许安慰剂到依维生尼的交叉。主要终点是无进展生存期。在所有接受过至少一剂依维西尼或安慰剂的患者中评估安全性。

　　在2017年2月20日至2019年1月31日之间，共有230例患者进行了资格评估，截至2019年1月31日数据截止日期，有185例患者被随机分配为依维替尼（n = 124）或安慰剂（n = 61）。无进展生存期的中位随访时间为6.9个月（IQR 2.8-10.9）。与安慰剂相比，依维替尼单药的无进展生存期得到了显着改善（中位2.7个月[95％CI 1.6-4.2] vs 1.4个月[1.4-1.6]；危险比0.37; 95％CI 0.25-0.54;单侧p <0.0001）。在两个治疗组中，最常见的3级或更严重的不良事件是腹水（接受安慰剂的59例患者中有4人[7％]，接受依维西尼的121位患者中有9人[7％]）。据报道，接受依维替尼治疗的121位患者中有36位（30％）发生严重不良事件，接受安慰剂的59位患者中有13位（22％）。无与治疗有关的死亡。

　　在经过标准化疗治疗的晚期、IDH突变的胆管癌患者中，依维替尼治疗显着改善了患者的无进展生存期且该药物具有良好的安全性。这项研究表明，靶向分子定义的胆管癌亚型具有可行性和临床益处。胆管癌靶向治疗有望成为新的标准治疗模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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