司美替尼含有活性物质Selumetinib，这是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。selumetinib可阻断称为MEK1和MEK2(MEK1/2)的酶，这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2在NF1中过度活跃，使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，司美替尼有助于减缓肿瘤细胞的生长。批准用于治疗丛状神经纤维瘤的MEK抑制剂司美替尼(Selumetinib)提供了期待已久的新治疗选择。
在此，报告了在12名患有进行性生长的无法手术和有症状的丛状神经纤维瘤的儿科NF1患者中使用MEK抑制剂治疗的经验。他们表现为面部、颈部、胸部、腹膜后和肝内肿瘤，治疗时间为3至24个月。
MEK抑制剂治疗6个月后体积MRI显示所有患者的中位肿瘤体积减少30.6%。此外，大多数患者报告了临床获益，例如减轻疼痛、改善活动范围或减少毁容。治疗相关的副作用发生在42%的接受治疗的儿童中，在青少年中似乎比在幼儿中更严重，主要包括皮肤毒性、甲沟炎和胃肠道症状。只有2名患者在发生严重的皮肤毒性后决定停止MEK抑制剂治疗，并且没有观察到肿瘤大小的进一步缩小。
所有NF1患者在MEK抑制剂治疗后均显示肿瘤缩小20%至55.7%。
MEK抑制司美替尼是治疗无法手术的PNF的一种新型治疗方法，具有高效和可控的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
