罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种c-MPL激动剂，可刺激内源性血小板生成素的产生，并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。

　　原发性免疫性血小板减少症(ITP)的特征是血小板破坏加速，血小板生成不理想。血小板生成素(TPO)受体激动剂结合并激活人TPO受体，并已显示可增加血小板计数。成人和儿童患者长期服用Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性和安全性怎么样？

　　一项回顾性观察研究，纳入接受罗米司亭romiplostim(Nplate)的10名成人和4名儿童ITP患者。

　　终点是达到血小板反应的患者比例（血小板计数>50×10(9)/L，并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍，不包括在接受急救药物后8周内获得的计数），获得持久反应的患者比例（在最后8周治疗中的6周或更多周内血小板反应），需要抢救药物的患者比例，能够停止或减少同时治疗的患者比例和每周血小板反应的平均数。

　　结果显示：没有患者进行脾切除术。在成年人群中，8人在治疗期间至少有一次反应，1人获得了持久反应。4名患者需要急救药物（主要是静脉注射免疫球蛋白）。3名患者能够停止同时进行的ITP治疗，每周平均血小板反应数为6。

　　所有4名儿科患者在治疗期间至少达到1次反应，3名获得持久反应。3名患者需要抢救药物。唯一同时接受ITP药物治疗的患者能够停止治疗，每周平均血小板反应数为25。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性是可变的，很少有成年患者获得持久的反应。我们的儿科患者反应更好，大多数都获得了持久的反应。治疗对两组患者都是安全的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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