皮肌炎的皮肤病没有标准化的治疗方法，因此对患者和临床医生来说都是一项挑战。近日，发表于JAMA Dermatol的一项2a期、开放标签、单臂非随机对照试验研究了阿普斯特作为一种附加疗法对顽固性皮肤肌炎患者的疗效和安全性。

　　研究于2018年6月-2021年6月在一个单一中心进行，纳入8名患有顽固性皮肤皮肌炎的患者，定义为皮肤疾病活动度指数（CDASI）得分大于5，尽管使用了类固醇、类固醇保鲜剂或两者治疗。干预措施为，在正在进行的治疗方案中加入阿普斯特 30毫克口服，每天两次。主要结果是3个月时的总反应率（ORR）。主要次要结果是阿普斯特的安全性和毒性以及6个月时的反应持久性。

　　结果，在8名顽固性皮肤肌炎患者中（均为女性；平均[SD]年龄，54[15.9]岁），7名患者在使用阿普斯特后3个月发现有反应（ORR，87.5%）。3个月时CDASI的平均（SD）下降了12.9（6.3）分（P < .001）。阿普斯特的耐受性良好，没有出现3级或以上的不良事件。在基线和治疗后3个月，对7名患者的皮肤活检进行了RNA测序。在39 076个表达的基因中，有195个基因的表达量在P < 0.01时发生了2倍以上的变化（123个表达下调的基因和72个表达上调的基因）。基因组富集分析确定了阿普斯特与表达下调有关的13条通路，特别是信号转导者和转录激活者1（STAT1）、STAT3、白细胞介素4（IL-4）、IL-6、IL-12、IL-23、干扰素γ（IFNγ）和肿瘤坏死因子α（TNFα）的途径。在免疫组化染色中，蛋白质水平的磷酸化水平STAT1（22.3% [28.3%] 阳性细胞）和STAT3（13.4% [11.6%] 阳性细胞）平均（SD）下降，这是下调的细胞因子的下游信号通路。

　　综上所述，这些发现表明，阿普斯特是一种安全、有效的顽固性皮肌炎的附加治疗，总反应率为87.5%，与多种炎症通路的下调有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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