Odevixibat是Albireo Pharma公司研制的一种回肠胆汁酸转运体抑制剂，通过减少回肠远端对胆汁酸的再摄取和增加结肠对胆汁酸的清除来降低胆汁酸水平，可用于多种胆汁淤积性疾病的治疗。基于一项重要的Ⅲ期临床试验结果，美国和欧洲分别于2021年7月批准了Odevixibat用于治疗3月龄和6月龄以上的进行性家族性肝内胆汁淤积患者。
最近在AASLD会议上公布的数据，证实Odevixibat治疗可为PFIC患者提供持久缓解。全球3期PEDFIC-1临床研究是在PFIC中开展的有史以来最大规模的研究。结果显示，研究达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，odevixibat显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004），腹泻率仅为个位数。此外，来自PEDFIC-2（开放标签3期扩展研究）的长期数据显示，在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。在这2项研究中，odevixibat的耐受性良好，治疗引起的不良事件（TEAE）大多为轻度或中度。
总的来说，这些研究再次证实了odevixibat有潜力成为被批准用于治疗PFIC的药物。PFIC是一种毁灭性的疾病，目前采用包括肝移植在内的手术治疗。odevixibat是一种安全有效的治疗药物，有潜力为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。在获得监管批准后，Albireo公司计划在2021年下半年将Odevixibat推向市场。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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