去纤苷（Defitelio，Defibrotide）曾获得美国FDA的获批，用于治疗成人和儿童患者造血干细胞移植(HSCT)后出现肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦阻塞综合征(SOS)。去纤苷钠是一种多脱氧核糖核普酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。

　　在两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究中，对528例患者进行了去纤苷疗效评估。纳入的患者诊断为移植后肝脏小静脉闭塞性疾病伴多器官功能障碍。他们每6小时接受一次去纤苷6.25mg/kg静脉注射，直至小静脉闭塞性疾病消退。批准是基于造血干细胞移植后第100天的存活率。

　　研究1、研究2和研究3的第100天生存率分别为38%(95%CI:29%、48%)、44%(95%CI:33%、55%)和45%(95%CI:40%、51%)。

　　根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于接受除去纤苷以外的支持性护理或干预措施的伴有肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞性疾病患者，第100天生存率为21-31%。

　　去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷对内皮细胞的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少内皮细胞活化并增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。

　　在同时接受抗凝剂或纤溶治疗的患者中禁用去去纤苷。出血和超敏反应是主要的潜在不良反应。最常见的不良反应（发生率大于或等于10%）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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