去纤苷是美国FDA批准的治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。该药用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。
该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。
该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。去纤苷钠的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。
去纤苷是被FDA批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后发生肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。虽然源于随机对照试验的安全性数据尚不充分，但可获得的疗效数据证实了去纤苷钠可显著改善100天后的生存率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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