厄达替尼（erdafitinib）是一种口服的选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，先前被批准用于治疗在≥1线含铂化疗期间或之后进展的、携带FGFR3/2变异、局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。

　　在2023年ASCO消化道肿瘤会议上，德克萨斯大学安德森癌症中心的Shubham Pant医学博士发布了2期RAGNAR研究（NCT04083976）的相关数据。根据2期RAGNAR研究的CCA（胆管癌）扩展队列的数据表明，厄达替尼在接受了多线治疗的FGFR融合或突变的CCA成年患者中显示出极佳的疗效，且与共突变无关。此次试验的安全性与厄达替尼已知的安全性一致。本文报告了RAGNAR研究中罹患CCA的患者（pts）扩展队列的结果。

　　患有晚期或转移性CCA、具有预先确认的FGFR1-4变异（基于本地实验室分子检测/中心实验室NGS检测的突变/融合[不包括扩增]）、并在接受≥1线系统性治疗后出现疾病进展的成年患者（年龄≥18岁），口服厄达替尼，直到出现疾病进展或无法忍受的毒性。主要终点是独立审查（IRC）认证的客观缓解率（ORR）；次要终点包括缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、临床获益率（CBR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、研究者评估的疗效终点和安全性。

　　在数据截止时（中位随访20.4个月），有35例CCA患者接受了厄达替尼（中位年龄57岁[范围40-74]，中位既往系统性治疗线数为2线[范围1-6]）；90.9%有内脏转移，17.1%患者对最近一次治疗有反应。该试验包括3例（8.6%）不太常见的FGFR突变患者，而其余32例（91.4%）有FGFR融合。IRC认证的ORR为60.0%（95%CI 42.1-76.1）。中位反应开始时间为1.5个月（范围1.1-8.2）。在发生FGFR突变和融合的患者以及共突变的患者中同时观察到治疗反应。中位DCR和CBR分别为100.0%（95%CI 90.0-100.0）和71.4%（95%CI 53.7-85.4）。中位DOR、PFS和OS分别为5.6个月（95%CI 2.8-8.3）、8.4个月（95%CI 5.5-9.7）和18.7个月（95%CI 8.9-不可评估）。研究者评估的疗效终点与IRC认证的结果一致。

　　最常见的治疗期间不良事件（TEAE）为高磷血症（82.9%）、腹泻（80.0%）和口炎（74.3%）。大多数（71.4%）患者TRAE≥3级，最常见的是贫血（22.9%）、口腔炎（20.0%）和急性肾损伤（11.4%）；25.7%的人有严重的TRAE；8.6%的患者因TRAE中断治疗。未观察到与治疗相关的死亡。

　　其他FGFR抑制剂已加速批准用于肝内胆管癌，如佩米替尼（pemigatinib，Pemazyre）和futibatinib（Lytgobi，TAS-120，福巴替尼）。更多关于厄达替尼的数据将在今年晚些时候公布，研究人员希望相关数据支持厄达替尼作为患者的另一种潜在选择。

　　研究人员将继续对这些患者进行更长时间的随访，观察缓解持续时间和8.4个月时的无进展生存率是否会进一步增加。研究人员同时想确认是否有其他药物组合会在后续治疗中为患者带来进一步获益。

　　来自2期RAGNAR研究的CCA扩展队列的数据表明，无论有无共突变，厄达替尼在接受了多线治疗的FGFR融合或突变的CCA成年患者中显示出极强的疗效。安全性数据与厄达替尼的已知安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)针对FGFR突变膀胱癌疗效显著？

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