阿伐普替尼(BLU-285)是一种口服的、强效选择性的KIT和PDGFRα抑制剂。阿伐普替尼在KIT和PDGFRα突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用，包括PDGFRα基因D842V突变和其他原发或继发耐药突变。

　　胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的0.1％～3％，发病率为1～1.5/10万。GIST可以发生于消化道的任何部位，以胃和小肠最为常见，主要是由编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT（CD117）或血小板衍生生长因子受体A（PDGFRA）基因激活突变所致。据统计，85％以上的GIST为KIT基因突变激活，无KIT突变者80％有PDGFRA基因突变。

　　一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。在2020年中国临床肿瘤协会（CSCO）学术年会上，基石药业公布了这项在中国人群开展的I/II期研究结果。

　　共计50例中国患者纳入阿伐普替尼的安全性评估，8例携带D842V突变的患者以及23例至少接受过3线既往治疗（4L+）患者疗效可评估，由研究者依据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST）进行疗效评估。

　　研究数据显示，阿伐普替尼在携带PDGFRαD842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性：在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRαD842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解（PR），总客观缓解率（ORR）为62.5%，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定（SD）。

　　此外，阿伐普替尼在至少接受过3线既往治疗的胃肠道间质瘤患者中也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。

　　阿伐普替尼在PDGFRα外显子18突变的中国晚期胃肠道间质瘤患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。此次的获批代表着胃肠道间质瘤的治疗进入了精准靶向时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)给胃肠道间质瘤成人患者带来福音？

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