卡那单抗是一种高选择性，全人源化，抗白介素-1β的单克隆抗体，被FDA批准用于治疗4岁以上儿童和成人的Cryopyrin蛋白相关性周期综合征患者。卡那单抗可通过阻断IL-1β与细胞膜表面的1型IL-1受体（IL-1R1）及白介素受体协同蛋白（IL-1RAcP）结合，阻断炎症反应通路，从而降低体内的炎症反应水平。罕见病多源于基因突变，生物药作用于特定靶点，在治疗这类疾病上有得天独厚的优势，适应范围广。卡那单抗曾获批用于另一种周期性发热综合征-冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）及用于活动性系统性青少年特发性关节炎。

　　斯蒂尔病又称儿童活动期全身型幼年特发性关节炎（SJIA），是在儿童中发病的一种罕见的、可能危及生命的、会导致全身性严重炎症的疾病。SJIA与其他类型幼年特发性关节炎（JIA）的区别在于其全身性的炎症特征突出，所述特征包括高烧，皮疹，淋巴结、肝、脾肿大和炎症，白细胞和血小板计数升高。JIA在儿童中的发病率估计为1-2‰，而SJIA的发病率约占总JIA患者的10%。

　　卡那单抗曾在美国被批准用于2岁及以上SJIA病人，随后在欧洲得到批准。卡那单抗是第一个白介素-1抑制剂用于SJIA治疗。FDA之前批准的用于SIJA托珠单抗（Tocilizumab，商品名Actemra）是一种白介素-6受体阻断剂。卡那单抗也是唯一用于SIJA的每月注射一次的药物，为SIJA的治疗提供了新的选择。

　　冷吡啉相关周期性综合征cryopyrin-associatedperiodic syndromes(CAPS)为一种终身自身免疫罕见病。因为基因突变,导致IL-1β过量产生,而IL-1β为人体内重要的炎症介质。过度炎症反应侵犯神经系统、肾脏、关节等。造成虚弱乏力、潮红、发热、头痛、关节痛和结膜炎，可出现在初生儿或婴儿，可在患者一生中每日出现，长期可造成严重疾病和可能致命，包括耳聋、骨和关节变形、中枢神经系统损伤导致失明和淀粉样变造成肾衰竭和早亡。整个美国CAPS患者也仅有约300例。具体形式又包括：1）familial cold auto-inflammatory syndrome(FCAS)家族性冷自发炎症综合症，特征为暴露于冷温度后发热，皮疹和关节痛；2）Muckle-WellsSyndrome（MWS）穆-韦二氏综合征，特征为家族性淀粉样变性，涉及肾，神经性和原因不明进行性耳聋，和伴肢体关节肌肉疼痛发热性荨麻疹；3）新生儿期多系统炎症综合征(NOMID)

　　卡那单抗首先在美国上市，用于治疗大于4岁病人中FCAS和MWS。分别于欧洲和日本上市，用于治疗FCAS，MWS，和NOMID。欧洲于2013年批准了其用于小于4岁的儿童。卡那单抗获准上市是基于3项为期1年的III期临床研究，治疗35例疾病严重程度不同的9～74岁患者。发表在2009年6月4日新英格兰医学杂志上的结果显示，卡那单抗对大多数患者可快速、完全和持续有效。本品给药方案是八周肌注1次，较目前其它上市的治疗药大大地减少了给药次数。90%以上患者未出现注射部位反应。本品为冻干粉针剂，剂量规格180mg/瓶。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡那单抗/卡那津单抗(CANAKINUMAB)减轻痛风疼痛效果显著？

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