卡博替尼 /卡布替尼(CABOZANTINIB)是一种口服的多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制RET、MET、ROS1、VEGFR-1/2/3、KIT、TRKB、FLT-3、AXL和TIE-2等蛋白的酪氨酸激酶活性，这些酪氨酸激酶受体参与了肿瘤发生、转移、血管生成和微环境维持等，与众多实体肿瘤的形成密切相关。以其治疗范围广、多靶点多癌种、效果佳，被称之为新一代抗癌神药，江湖人称“万金油”。

　　试验共纳入了507位晚期肝癌患者，所有患者都曾接受过索拉非尼治疗，并且在至少一次肝细胞癌全身治疗后发生疾病进展。随机分组至卡博替尼（N=470,60mg/d）和安慰剂组(N=237)。治疗直至病情进展。纳入患者类型多样，包含HBV、HCV、及酒精性肝炎导致的肝癌患者。全球多中心人群均包含在内。

　　（1）总生存时间OS

　　最终结果显示，卡博替尼治疗组中位生存期为10.2个月（95％CI，9.1-12.0），而安慰剂组只有8.0个月（95％CI，6.8-9.4）。卡博替尼能能显著延长晚期进展肝细胞癌病人的总生存期（HR=0.76(95%CI,0.63-0.92)，P=0.005），具有明确统计学差异。

　　（2）无进展生存期PFS

　　耐药方面，卡博替尼 治疗组无疾病进展生存期PFS为5.2月(95%CI,4.0-5.5)，而安慰剂组只有1.9月(95%CI,1.9-1.9)。卡博替尼能显著延长晚期进展肝细胞癌病人的无疾病进展生存期（HR=0.44(95%CI,0.36–0.52)，P<0.001），统计学意义明显。

　　（3）有效率ORR和疾病控制率DCR

　　卡博替尼治疗组有效率为4%，安慰剂组＜1%。疾病控制率上卡博替尼组为64%，安慰剂组只有33%。平心而论，肝癌的药物有效率都不是很高，所幸DCR率还蛮优秀的。

　　（4）不良反应

　　卡博替尼 组的不良AE发生率确实要高，为68%，主要为手足综合征和高血压。而对照组3级以上不良AE只有37%。不过常见不良反应临床控制管理比较熟练，也可耐受。最常见不良反应（＞25%）包括：腹泻、口腔炎、掌趾红肿综合征、体重减轻，食欲下降，恶心，疲乏，口腔疼痛，发色改变，味觉异常，高血压，腹痛，便秘。最常见的实验室检查异常（＞25%）包括：AST及ALT升高，淋巴细胞减少，碱性磷酸酶增加，低血钙症，中性粒细胞减少，血小板减少，低血磷症，高胆红素血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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