脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia，SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。脊髓小脑性共济失调（SCA）是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。他替瑞林，一种合成的促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，由日本Tanabe Seiyaku公司研发，2000年9月在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，其商品名为Ceredist。
他替瑞林是合成的有效口服TRH类似物，对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍，作用持续时间比TRH长8倍，而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组（P<0.001），而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。
研究人员在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现，口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。
该药物为口服片剂，成人一日2次早晚饭后服用，每次5mg。需要特别注意的是，对于肾功能受损者禁用此药物。此外，该药物的不良反应主要是消化系统的问题，包括恶心、呕吐和胃部不适等，如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生，切勿自行继续用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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