维奈妥拉是一种B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈妥拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。维纳妥拉（维纳托克）可以靶向作用于BCL-2蛋白，对于人体内正常的细胞来说，细胞的生长和死亡是按一定规律来进行的，但是白血病的肿瘤细胞却可以在BCL-2蛋白的保护下，极大的将死亡往后延缓，维纳妥拉可以阻断肿瘤细胞的BCL-2蛋白保护层，使肿瘤细胞死亡。
在2019 ASH年会上，提出了两项Ib期研究（NCT02942290;NCT02966782），该研究评估了维奈妥拉联合阿扎胞苷（Vidaza）在MDS患者中的安全性和有效性。
在57例可评估的未接受过治疗的高危患者中，有18例接受了维奈妥拉联合阿扎胞苷的客观反应。此外，有11名患者病情稳定。
在第二项试验中，在24例可评估的复发/难治性疾病患者中，有12例患者对该组合有客观反应。此外，有31％的患者在使用该组合药物后疾病稳定，而单独使用维奈妥拉的患者则为75％。
两项研究均报告了由感染引起的与治疗有关的死亡。Steensma总结说，在修改给药方案并实施了预防性抗生素后，更多的患者似乎可以忍受这种联合疗法的前期治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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