近20年来，治疗多发性骨髓瘤（MM）的新药层出不穷，特别是随着蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）的应用，MM患者的中位总生存期已经延长到近10年。然而，超高危新诊多发性骨髓瘤（UHiR NDMM）患者的预后仍然非常差。泊马度胺作为第3代免疫调节剂（IMiD），显示出克服高危细胞遗传学因素潜力。OPTIMISMM研究证实，泊马度胺可以改善高细胞遗传学风险的MM患者首次复发的不良预后，ORR为94.4%（Vd组57.1%），中位PFS为14.7个月，比Vd组长4.8个月。此次ASH大会上报告了泊马度胺联合用药诊治超高危新诊多发性骨髓瘤的研究。

　　《中国多发性骨髓瘤诊治指南》明确指出，首次复发MM的治疗目标是获得最大程度的缓解，延长无进展生存期（PFS）,尽可能选用含蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）、达雷妥尤单抗（Dara）等的3~4药联合化疗方案。今年ASH年会也公布了含泊马度胺方案在RRMM的多个临床研究结果。评估每周两次伊沙佐米联合泊马度胺和地塞米松治疗RRMM患者的疗效：一项I/II期多中心、单臂、开放标签研究;数据截至时，所有队列纳入30名患者，平均年龄70岁。在19个月的中位随访中，中位无进展生存期（PFS）为13个月，未达到中位生存率。总体缓解率（ORR）为50%，90%病情稳定（SD），20%发生非常好的部分缓解（VGPR）。

　　IPD（伊沙佐米-泊马度胺-地塞米松）治疗三重暴露复发难治性多发性骨髓瘤患者的II期多中心临床试验:研究者发起的、开放标签、单臂、前瞻性、多中心的预先指定的中期分析（IPoD-790试验）[6]

　　86%的患者至少有一次治疗期间发生的不良事件（TEAE），59%的患者TEAE等级≥3级。总有效率为53%（10/19可评估Pts）；其中，2人（10%）完全或部分反应非常好（CR/VGPR）;8人部分缓解（PR）（42%）;6人（32%）病情稳定;3人（16%）pd。中位响应时间为0.7（范围:0.4-6）个月。中位PFS和总生存期（OS）分别为6.9个月[95%CI 2.0-12.0]和NR（如下图）。在至少达到PR的患者和无反应的患者中，中位PFS分别为10.4和2.2个月（p=0.005）。

　　该试验采用全口服IPd方案，治疗先前接受硼替佐米、来那度胺和达雷妥尤单抗（DARA）治疗的复发性难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者。结果显示，IPd为三重暴露的RRMM患者提供了一种安全和有效的治疗选择。

　　多发性骨髓瘤（MM）患者经常出现肾功能损伤（RI），预后差，早期死亡风险高。以硼替佐米为基础的三联疗法已被推荐为有RI的MM的一线疗法。泊马度胺在这些特殊患者中也被证明具有显著的疗效。

　　从本届ASH年会目前披露的内容来看，泊马度胺在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中具有重要地位，特别是联合联合硼替佐米、伊莎佐米、达雷妥尤单抗、伊莎妥昔单抗等药物进行联合用药时，缓解效果显著，具有较大可能延长患者无进展生存及总生存等。

　　此外，ASH大会也披露，泊马度胺可以改善高细胞遗传学风险的MM患者首次复发的不良预后。泊马度胺与硼替佐米和地塞米松（PVD）的三联疗法对NDMM患者的安全性和疗效都很好，肾脏缓解好，MRD阴性率高。对于脆弱人群，泊马度胺+伊莎妥昔单抗和地塞米松（IsaPomDex）方案在真实世界脆弱人群中疗效显著，和中等健康人群相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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