造血干细胞移植是血液肿瘤中常用的治疗方法，适用于白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等多种疾病，而且比化疗等更有效，有完全治愈的可能。HSCT是通过静脉注射的方式将合适的造血干细胞输入患者体内，造血干细胞既可以直接来自骨髓，也可以从外周血采集，也可使用出生时预留的脐带血。在HSCT之前一般需要先进行化疗以尽量减少患者体内的肿瘤细胞，接受化疗和造血干细胞移植的人都可能会发生VOD，这是一种致命的并发症。

　　研究一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg，74例患者接受去纤苷10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。

　　接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

　　肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷Defitelio（去纤甘酸钠defibrotide）已获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷Defitelio（defibrotide sodium）去纤甘酸用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。

　　肝小静脉闭塞病，是因为各种原因导致肝小叶中央的静脉和下静脉等小静脉纤维化与内膜炎，从而诱使管腔广泛闭塞、狭窄，甚至引发肝细胞大量纤维化、坏死的血管疾病。这种疾病常见于造血干细胞移植时的并发症。临床表现为肝大、腹水、腹痛等。该病目前有一款治疗的良药，便是去纤苷。

　　去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。

　　去纤苷最常见的副作用包括低血压、腹泻和出血。出血的不良后果最为严重，可造成鼻出血、皮下出血、肠胃出血等。有出血并发症或因为心血管疾病而正在服用抗凝血药物的人不应使用去纤苷。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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