维罗非尼（PLX4032，RG7204）是一种新型有效的B-RafV600E抑制剂（IC50为31nM，无细胞试验）。它选择性结合BRAF（V600E）激酶的ATP结合位点并抑制其活性，这可能导致BRAF（V600E）激酶表达肿瘤细胞下游过度激活的MAPK信号通路的抑制和肿瘤的减少细胞增殖。Trial 3是一项开放标签、多中心、单臂、双队列试验。患者被要求至少有一个可测量的0.5cm或以上的脑损伤，磁共振造影增强且之前没有接受过BRAF或MEK抑制剂治疗。所有患者每次口服960mg维罗非尼，每日两次，直到病情恶化或出现不可耐受的毒性反应。

　　A组患者既往未接受过局部脑转移治疗。B组患者至少接受过一次局部治疗(手术切除、全脑放疗或立体定向放疗)，治疗后出现中枢神经系统病变。对患者进行随访，直至死亡、疾病进展、停药或治疗长达24个月。

　　本次试验主要的疗效观察指标是总体反应率（ORR），次要疗效观察指标为持续反应时间（DOR）。

　　共146例患者（A组90人；B组56人）入选。A组患者中位年龄56岁，62%为男性，47%基线ECOG评分为0，57%的患者在基线时LDH（乳酸脱氢酶）值升高，20%的患者接受过一种或多种系统性方案治疗转移性疾病。

　　在B组中，患者的中位年龄为53岁，61%为男性，38%的患者基线ECOG评分为0，55%的患者在基线时LDH值升高，39%的患者接受过一种或多种系统性方案治疗转移性疾病。所有参与Trial 3的患者，其种族均为白人。

　　试验结果表明，两组患者（A组VS B组）的最佳ORR为18%VS 18%，CR为2%VS 0%，PR为16%VS 18%，中位DOR为4.6个月VS 6.6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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