维罗非尼/维莫非尼(Vemurafenib/ZELBORAF)是一种激酶抑制剂，用于治疗经FDA批准的试验检测到BRAF V600E突变的转移性黑色素瘤患者，以及治疗BRAF V600突变的Erdheim-Chester病患者。维罗非尼仅适用于其癌症具有V600E BRAF突变的黑素瘤患者（即在B-Raf蛋白上的氨基酸位置600处，正常的缬氨酸被谷氨酸取代）。大约60％的黑色素瘤有这种突变。它还具有抗罕见BRAF V600K突变的功效。维罗非尼不抑制没有这些突变的黑色素瘤细胞;该药物反常刺激正常的BRAF，并可能在这种情况下促进肿瘤生长。

　　维罗非尼对各临床效果：

　　黑色素瘤：一项入组675名患者的国际性、多中心研究显示，与标准化疗药物达卡巴嗪相比，维莫非尼这种新的靶向疗法使患者的死亡率降低了63%。48%的患者在使用了维莫非尼后肿瘤明显缩小。

　　脂质肉芽肿病：FDA批准维莫非尼用于治疗有BRAF V600基因突变的脂质肉芽肿病，这是一种罕见的血液癌症。维莫非尼治疗ECD的有效性是基于一项纳入了22名患者的临床试验，试验测定了经历完全或部分肿瘤缩小的患者的比例（总体缓解率）。实验中，有11位患者（50%）经历了部分缓解，1位患者经历了完全缓解（4.5%）。

　　脑瘤：目前，高级别胶质瘤的标准疗法并不能显著改善患者的生存率，并与较高的复发率相关。多形性胶质母细胞瘤等高级别胶质瘤在复发时往往难以治疗，并会导致很多患者死亡。尽管只有6%到7%的原发性中枢神经系统肿瘤存在BRAF V600E突变，但有越来越多的儿童患者和某些脑瘤亚型患者被检测出具有该种突变。初步研究显示，BRAF抑制剂维莫非尼对于此类患者具有一定疗效。例如，圣裘德儿童医院的一项研究案例表明，一位9岁的多形性胶质母细胞瘤患者在接受4个月的维莫非尼治疗后，病情得到完全缓解。相关研究表明，BRAF抑制剂有望开辟新的脑瘤治疗途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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