肝窦阻塞综合征(hepatic sinusoidal obstruction syndrome，HSOS)，又称肝小静脉闭塞病（hepatic veno-occlusive disease，HVOD）,大多发生在骨髓造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）预处理后，是HSCT术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。近年来，大量的临床研究证实了去纤苷预防和治疗HSOS的疗效，本文重点讨论去纤苷在HSCT相关HSOS中的临床应用。
去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用
最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了去纤苷的疗效。值得注意的是，这些儿童患者中包括那些在治疗100 d内失访的生存患者。9%的患者由于AEs而中止治疗。去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。
HSOS是HSCT后常见的并发症，死亡率极高。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，可以有效提高患者100 d生存率和完全缓解率，是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾/肺功能障碍的HSOS的药物，疗效明确，但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识，虽然去纤苷预防HSOS的疗效仍在研究中，但之前的3期临床试验已经显示出其在预防儿童HSOS的光明前景，下一步的研究将确定其在治疗轻中症HSOS以及预防成人和儿童HSOS中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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