米哚妥林Midostaurin同时获批两个适应症。第一个是与阿糖胞苷和柔红霉素联用用于FLT3阳性的新诊断的AML患者。第二个是肥大细胞增多症,包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤或肥大细胞白血病。同时批准新药的两个适应症在FDA历史上十分少见。米哚妥林的商品名是Rydapt和Tauritmo,后者专供印度市场。在关于肥大细胞增多症的审批中,FDA并没有要求患者必须要有FLT3基因突变,所以即便没有这种突变也可以使用。
研究发现,相对于单纯的化疗,米哚妥林和化疗的联合方案可将患者四年总生存率提高7.1%(51.4%VS 44.3%),完全缓解率提高5.4%(58.9%VS 53.5%),无进展生存期提高5.2个月(8.2个月VS 3.0个月)。
米哚妥林只适用于成人患者,只有25mg一种规格。诺华给出的推荐用量如下。
1.急性髓性白血病
在使用阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗的每个周期的第8-21天和在使用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天使用米哚妥林,每天2次,每次50mg,与食物同服
2.系统性肥大细胞增多症
适用于侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
标准剂量是每天2次,每次100mg,与食物同服。
米哚妥林是一种多激酶抑制剂,对FLT3、KIT、VEGF、MPAK、PDGFR等多种激酶显示出抑制效果。已有的适应症主要用到它对FLT3的靶向抑制效果。米哚妥林是在星孢菌素的基础上进行结构改变和化学合成得来,化学性质有了显著改变。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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