芦可替尼是第一代JAK抑制剂，具有选择性的JAK1和JAK2抑制作用，结构类似三磷酸腺苷(ATP)，可在JAK1/2结构域与催化位点上的ATP竞争性结合，从而抑制JAK的活性，阻止JAK-STAT信号通路的下传，减轻其激活和由此引发的炎症状态。芦可替尼可使JAK1介导的炎症细胞因子水平下调，也可减轻JAK2介导的促红细胞生成及免疫细胞活化，对野生型及突变型的JAK2均有很好的抑制作用。骨髓纤维化(MF)是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病，临床上具有脾脏肿大、血细胞计数异常、体质性症状、可向急性白血病转化等特点。
芦可替尼是MF患者治疗中安全性和有效性随访时间最长的JAK抑制剂，尽管其被批准用于IPSS中危-2和高危MF患者以及脾肿大的IPSS中危-1风险MF患者，但是相关研究表明没有脾肿大的低风险和中风险MF患者也可以从症状改善中获益，但需更多的研究去证实。
在进行移植前，对于有脾肿大或肿瘤负荷重的MF患者，可以考虑使用芦可替尼。
在芦可替尼使用过程中，应该密切监测血常规，根据具体情况进行芦可替尼剂量的调整。对于需要停用芦可替尼的患者，应采用渐进式剂量递减，以降低RDS的发生。
针对芦可替尼治疗失败并且不符合移植条件的患者，虽然有相应的挽救治疗方案，但治疗有限，仍需进一步探索其他更为有效的挽救治疗方法。
对于进展期MF患者，芦可替尼单药治疗难以取得理想疗效，而与甲基化药物等联合使用，将有望成为进展期MF患者的治疗方向。骨髓纤维化(MF)是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病，临床上具有脾脏肿大、血细胞计数异常、体质性症状、可向急性白血病转化等特点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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