拉罗替尼是一种一流的高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，已获批用于治疗患有TRK融合阳性癌症的成人和儿童患者。研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS[43%]，包括婴儿纤维肉瘤[18%]和其他类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7%）等。近期一项拉罗替尼治疗TRK融合阳性原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者的研究引起轰动。
这是从两项临床试验（NCT02637687、NCT02576431）中筛选出患有TRK融合阳性原发性CNS肿瘤的患者，评估接受拉罗替尼治疗后的客观缓解率（ORR）。值得一提的是，这是迄今为止在原发性中枢神经系统癌症中最大规模的TRK抑制剂研究。
截至2020年7月，共有33名TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者，平均年龄8.9岁，因此大部分是儿童患者。其中最常见的是高级别胶质瘤和低级别胶质瘤。
所有患者的客观缓解率（ORR）为30%，24周的疾病控制率为73%，这意味着，30%的患者肿瘤显著缩小30%以上甚至消失，82%的患者肿瘤不同程度的缩小（23/28）。
因此，在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者中，拉罗替尼展现出快速和持久的反应、高疾病控制率和良好的安全性。
2022年4月13日，不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi，拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
