罗米司亭在儿童ITP患者中具有很高的临床反应率。罗米司亭的主要缺点是每周皮下给药,但与艾曲波帕的肝毒性或饮食限制无关。血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)是一类血小板生长因子,用于治疗儿童和成人的免疫血小板减少症(ITP)。罗米司亭是一种肽TPO-RA,已被批准用于治疗成年人ITP超过十年,最近才被美国食品和药物管理局批准用于对糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术治疗效果不佳的1岁及以上的ITP儿童。
与小分子TPO-RA艾曲波帕类似,罗米司亭在儿童ITP患者中具有很高的临床反应率,但需要长期使用,可能是无限期使用。这篇综述是对罗米司亭在儿童ITP中作用的批判性评价,讨论了罗米司亭在儿童和成人临床试验中的安全性和有效性,并确定了最有可能受益于罗米司亭治疗的患者。血液学家还提供治疗了目标、剂量策略、毒性管理和停药适应症的指导。血小板减少症合并肝功能不全患者可考虑使用罗米司亭而非艾曲波帕。
批判性评价了罗米司亭在儿童ITP中的作用,讨论了罗米司亭在儿童和成人临床试验中的安全性和有效性,并确定了最有可能受益于洛米洛司亭治疗的患者。血液学家还提供治疗目标、剂量策略、毒性管理和停药适应症的指导。
免疫性血小板减少症(ITP)既往称特发性血小板减少性紫癜,是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。我国成人ITP年发病率为5~10/10万,60岁以上老年人是该病的高发群体;同时,ITP也是儿童最常见的出血性疾病。ITP患者多见为皮肤黏膜出血,严重者可发生内脏出血甚至颅内出血,重症ITP可能致死。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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