奈拉滨(Nelzarabine)在腺苷脱氨酶作用下，去甲基转化成ara—G,在脱氧鸟苷激酶和脱氧苷激酶作用下单磷酸化，接着转化为活性5-三磷酸盐ara-GTP.Ara-GTP在白血病胚细胞中蓄积到一定程度后嵌合入DNA中，从而抑制DNA的合成，最终导致细胞死亡。奈拉滨(Nelzarabine)适用于治疗至少对两种以上化疗方案无应答或复发的急性体细胞淋巴母细胞性白血病和体细胞淋巴母细胞性淋巴瘤患者。T细胞型淋巴母细胞白血病(T-ALL)及T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)是两种相对少见、恶性度高的血液系统肿瘤，许多研究显示无论是儿童还是成年人这两种疾病的治疗效果都不理想，且在治疗后易复发。

　　美国儿童肿瘤组(COG)开展ALL0434（ClinicalTrials.gov identifier:NCT00408005）入组了1562例年龄为1～31岁的T-ALL可评估患者。

　　研究人员对接受ABFM方案治疗的患者，进行2×2随机分组。第一次随机是接受递增剂量甲氨蝶呤（无亚叶酸钙解救）联合培门冬酰胺酶（CMTX）或大剂量MTX含亚叶酸钙解救（HDMTX）的治疗；第二次随机是中、高危险度的患者接受或不接受6个疗程奈拉滨的治疗。中度和高危患者接受预防性（1200 cGy）或治疗性（1800 cGy）头颅照射。诱导失败的患者均非随机接受HDMTX+奈拉滨治疗。

　　在1562例符合条件和可评价的T-ALL患者中，5年EFS为83.7%±1.1%，5年OS为89.5%±0.9%。整体的EFS在种族和性别上没有差异。随机分配至奈拉滨组（n=323）和非奈拉滨组（n=336）的T-ALL患者的5年无病生存率（DFS）分别为88.2%±2.4%和82.1%±2.7%（p=0.029）。

　　四组比较发现DFS差异显著（p=0.01），MTX和奈拉滨组之间没有交互作用（p=0.41）。效果最好的治疗组C-MTX加奈拉滨组，患者5年DFS为91%（n=147）。

　　与未接受奈拉滨治疗的患者相比，接受奈拉拉滨治疗的患者的孤立性和合并中枢神经系统复发率明显减少（分别为1.3%±0.63%v6.9%±1.4%；p=0.0001）。包括神经毒性在内的毒性是可以接受的，在所有四个亚组的患者之间无显著差异。

　　COG AALL0434试验显示，奈拉滨显著改善儿童及青少年T-ALL的生存，可加入标准一线治疗中以进一步改善患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奈拉滨(ATRIANCE)治疗T细胞急性淋巴细胞白血病的临床疗效如何？

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