美国食品和药物管理局批准麦罗塔（MYLOTARG）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。麦罗塔（MYLOTARG）可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。

　　Mylotarg麦罗塔是CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。其抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原。小分子N-乙醯γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。

　　非临床资料表明，Mylotarg的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）将在新确诊为CD33阳性急性髓细胞白血病（AML）的患者中，麦罗塔（MYLOTARG）ozogamicin的适应症范围扩大至1个月及以上的小儿患者。

　　试验AAML0531（NCT00372593）的数据支持了药物对小儿人群的有效性和安全性，这是一项针对1,063例新确诊为AML的0至29岁患者的多中心、随机试验。

　　患者被随机分为5疗程单独化疗或联合在诱导1的第6天一次，强化2的第7天一次麦罗塔（MYLOTARG）ozogamicin（3 mg/m 2）治疗。

　　rs12459419基因型为415例（51％）为CC，316例（39％）为CT，85例（10％）为TT，次要等位基因频率为30％。T等位基因被显著含量较高的D2-CD33转录物相关（P<1.0E-6）中，用较低的诊断白血病细胞表面CD33强度（P<1.0E-6）。具有CC基因型的患者GO组的复发风险明显低于No-GO组（26％vs 49％；P<.001）。但是，对于CT或TT基因型的患者，接触GO不会影响复发风险（39％对40％；P=.85）。GO组中CC基因型患者的无病生存率高于No-GO组（分别为65％vs 46％；P=.004），但在GO患者中未见GO添加的益处CT或TT基因型。

　　主要功效结局指标是从进入试验之日起，直至因任何原因导致的诱导失败、复发或死亡时所评估的无事件生存期（EFS）。EFS危险比为0.84（95％CI：0.71-0.99）。

　　麦罗塔（MYLOTARG）ozogamicin+化疗组在5年内无诱导失败，复发或死亡的患者的估计百分比为48％（95％CI：43％-52％），而40％（95％CI：36％‑45）％）仅在单独化疗组中发生。两组治疗总生存率无差异。

　　接受麦罗塔（MYLOTARG）ozogamicin≥5％的患者，在诱导1和强化2时发生的最常见的3级和更高不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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