维罗非尼(维莫非尼)是一种激酶抑制剂,用于治疗具有BRAF V600突变的Erdheim-Chester(ECD)患者和具有BRAF V600E突变的黑素瘤患者。维罗非尼在有效浓度时在体外也可抑制其他激酶,如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR.某些BRAF基因突变体(包括V600E)可产生结构性激活的BRAF蛋白,这种蛋白在细胞增殖通常所需的生长因子缺乏时也可引起细胞增殖。维罗非尼对BRAF V600E突变的黑色素瘤的细胞模型及动物模型均有抗肿瘤作用。
近日,纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)的研究人员在JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY(JCO)上发表了VE-BASKET研究中维罗非尼(vemurafenib,BRAFV600的选择性抑制剂)对BRAFV600突变胶质瘤患者的疗效和安全性。
VE-BASKET研究是一项针对BRAFV600突变非黑色素瘤的开放标签、非随机、多中心的篮子研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接受维罗非尼治疗(960 mg,每天两次),直至疾病进展、停药或发生无法忍受的不良反应。关键终点包括RECIST 1.1版确认的客观缓解率(ORR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。
接受治疗的有24例脑胶质瘤患者(中位年龄32岁;18例女性患者和6例男性患者),包括恶性弥漫性胶质瘤(n=11;6例胶质母细胞瘤[GBM]和5例间变性星形细胞瘤)、PXA(n=7)、间变性神经节胶质瘤(AGG;n=3)、毛细胞星形细胞瘤(PA;n=2)、未另行说明的高级别胶质瘤(n=1)。客观缓解率为25%(95%CI,10%至47%),中位无进展生存期为5.5个月(95%CI,3.7至9.6个月)。在恶性弥漫性胶质瘤中,最佳疗效包括1例部分缓解(PR)和5例病情稳定(SD)的患者,其中2例患者疾病稳定(SD)持续时间超过1年。在PXA中,最佳疗效包括1例完全缓解(CR),2例部分缓解(PR)和3例疾病稳定(SD)的患者。在患有毛细胞星形细胞瘤和间变性神经节细胞瘤(各1例)的患者中观察到其他部分缓解(PR)。维罗非尼的安全性基本与先前一致。
维罗非尼在一些BRAFV600突变胶质瘤患者中具有持久的抗肿瘤活性,尽管其疗效似乎随着组织学亚型定性地变化。因此,需要进一步研究以确定维罗非尼在原发性脑肿瘤患者中的最佳用途,并探索组织学亚型之间疗效存在差异的驱动机制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维罗非尼/维莫非尼(VEMURAFENIB)治疗甲状腺癌的理论依据与试验报告
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