恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。临床研究表明，ENA单药或联合阿扎胞苷（AZA）是新诊断（ND）以及R/R AML的一种安全有效的疗法。

　　Beat AML Master是一项大型临床试验，其目标是根据下一代测序和细胞遗传学分析在7天内将AML受试者分配至靶向、生物驱动的新型治疗。在今年的ASH大会上，我们报告了Beat AML Master的II/Ib期子研究的更新结果和3年随访结果，该研究旨在评估恩西地平单药治疗（ENAm）和随后缓解驱动联用AZA治疗≥60岁ND IDH2突变（IDH2m）AML患者的疗效（NCT03013998）。

　　在ASH上报告的子研究主要采用风险适应方法治疗新诊断的IDH2突变AML患者。在这种风险适应方法中，患者同意对其骨髓样本进行基因组筛选和检测，如果为IDH2突变阳性，则开始5个周期的ENA单药治疗。如果在5个周期治疗后达到完全缓解（CR）或CR伴不完全血液学恢复（CRi），则继续该治疗。如果患者发生疾病进展或对治疗不耐受，则在ENA基础上联用阿扎胞苷（AZA），继续治疗4个周期。

　　II期中纳入60例患者接受恩西地平单药治疗，总缓解率为48%，包括CR、CRi和CR伴部分血液学恢复（CRh）。其中17例患者发生疾病进展或不耐受并入组1b期，在ENA基础上联用AZA治疗4个周期。这17例患者中7例患者（41%，95%CI 18-67）接受ENA+AZA治疗后达到CR/CRi。ENA单药治疗的中位总生存期为17.1个月（中位随访时间为36.1个月，95%CI 11.0-44.2）；ENA+AZA治疗的中位总生存期为12.5个月（95%CI 4.5-未达到[NR]）。

　　ENA单药治疗的中位缓解持续时间为11.1个月（95%CI 5.6-41.4）；ENA+AZA治疗的中位缓解持续时间为14.6个月（95%CI 0.5-NR）。

　　恩西地平单药治疗最常见的任何级别不良事件（AE）为恶心、贫血和低钾血症；ENA+AZA治疗最常见的任何级别AE为贫血、呕吐、恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)最常见的不良反应有哪些？需要注意哪些事项？

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