Scemblix®是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。

　　Scemblix®的出现对于TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，着实是“柳暗花明又一村”的突破性进展。无论是单药还是联合其他药物用于CML-CP治疗的临床研究，正在如火如荼地开展。值得一提的是，一项名为评估ASC4FIRST的III期临床研究（NCT04971226）已经提前招募患者，旨在对比Scemblix®和TKI疗法用于新确诊的Ph+CML-CP患者的临床疗效。

　　慢性髓细胞白血病（CML）是一种造血干细胞克隆增生性疾病。该病在所有年龄阶段都有发生，但在20~50岁人群中发病率较高。其年发病率为0.1~0.2%，男性发病率略高于女性，占成年白血病患者的15~20%。据估计，在欧洲每年约有超过6,300人被诊断患有CML，我国每年新增病例高达30,000例。虽然许多患者可以从目前可用的TKI疗法中受益，但是，还有很大一部分患者可能会对TKI疗法不耐受或耐药。经过对既往接受两种TKI治疗的CML患者的分析，约55%的患者报告对先前治疗方法不耐受；对二线治疗患者的汇总分析显示，在随访的两年内，高达70%的患者无法达到主要分子学缓解（MMR）。因此，患者对于新的治疗方式和方法的需求依旧很迫切。

　　Scemblix®如若获批，将成为欧洲第一个专门靶向作用于肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）治疗CML的全新疗法，目前那些对传统TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，这种全新的治疗方法无疑给他们带来颠覆性的改变和新的希望。

　　德国耶拿大学医院血液学和肿瘤内科主任Andreas Hochhaus博士表示：

　　尽管CML治疗在过去二十年中取得了进展，许多患者仍持续出现副作用及疗效不佳，这影响他们的生活质量，并使他们面临疾病进展甚至死亡的风险。如果获得批准，Scemblix的新型作用机制为我们对抗患者面临的这些挑战带来了另一种选择——为疾病的管理带来了新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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